来源 ：智慧芽 、医芯资本报告作者 ：谢飞
转自小药说药前言抗体偶联药物（ADC）是一种复杂分子 ，其中单克隆抗体与细胞毒性药物（小分子有效载荷）通过连接子相连 ，形成偶联物 。2000年 ，美国FDA批准了首个ADC Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）用于治疗CD33阳性急性髓细胞白血病 。2010年 ，由于不良事件 ，特别是肝脏副作用，Mylotarg退出市场 ，随后于2017年又获得批准 。自2000年Mylotarg批准以
近年来 ，以免疫检查点抑制剂为首要代表的肿瘤免疫疗法在人类对抗癌症的战争中取得了重大的胜利 ，然而仍然有2/3的肿瘤对免疫治疗并不敏感 ，其原因在于肿瘤中浸润性抗肿瘤免疫细胞的缺失 。同时由于大多数肿瘤本身就具有细胞凋亡的天然抗性 ，因此靶向非凋亡性细胞死亡可能是将这些对免疫治疗无效的“冷”肿瘤转换成“热”肿瘤的关键 。在这种情况下 ，充分理解非凋亡式细胞死亡在肿瘤免疫反应中的作用及内部机理是十分必要的 。最近 ，
新药研发一直被认为是高风险 、高收益的活动 ，过去业界一直流传着“双十”的说法 ，意思是 ：新药研发需要耗时十年 ，耗资十亿美金 。如今 ，各大跨过药企觉得很“冤枉” ，认为如今的一个新药研发的成本可远不止这数字 ，按照2014年Tufts Center的统计报告 ，目前研发个新药的成本已经高达25.88亿美金 。但更多其他的数据统计出来的结果却大相径庭 ，真实情况究竟如何 ，让我们一起探个究竟 。智银医药 | 来源智银资本
靶向蛋白降解（Targeted protein degradation, TPD）是药物发现领域一种极具前景的策略 。蛋白质水解靶向嵌合体（PROTAC）是TPD策略最具代表性的技术 ，其原理是利用泛素-蛋白酶体系统（UPS）降解含有胞质结构域的靶蛋白[1]（图1） 。除PROTAC外 ，基于溶酶体的TPD策略（LYTAC） 、基于抗体的PROTAC（AbTAC）和自噬靶向嵌合体（AUTOTAC）已在降解膜
用于核酸传递的纳米材料具有很好的选择靶向性 ，是一种安全 、高效 、特异性和非致病性基因治疗材料 。基因治疗和纳米传递系统结合 ，拓宽了这些分子的治疗和生物医学应用 ，如生物分析 ，基因沉默 ，蛋白替代和疫苗 。最近发表在Nature Reviews Methods Primers上的综述文章“Nanodelivery of nucleic acids概述了如何设计智能核酸递送方法 ，核酸传递纳米颗粒的一些设计考虑 ，
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